SCDM现场 细“数”eCOA在中国创新药研发的应用与未来
SCDM现场 细“数”eCOA在中国创新药研发的应用与未来
11月17-18日临床数据管理2022年度大会“云端”汇聚多位国际国内行业专家，围绕“DHT与临床数据管理”主题下的多个热议话题展开讨论，信华医药应邀参与“临床结局评估的开发标准和应用”专题讨论。作为本地化专业的DCT平台解决方案提供商——信华医药将数字技术应用于临床研究，在DCT方面积累了数十个落地应用案例，此次由创始人、CEO林峰为大家带来eCOA在中国创新药研发的应用实践，探讨eCOA在落地中国的实践中遇到的机遇与挑战。
在中国监管部门日益重视“以患者为中心”的药物研发理念背景下，在2021年，CDE就发布了《患者报告结局在药物临床研发应用中的指导原则(试行)》，这是首个针对PRO(Patient Reported Outcome，患者报告结局)的官方指导原则，并指出与纸质PRO相比，ePRO在数据收集方面具有的多方面优势，原则明确指出：“与纸质PRO相比，ePRO在数据收集的高效性、实时性、 灵活性、依从性、安全性和患者隐私保护等方面具有明显优势。”
2022年8月，CDE单日三连发“以患者为中心”的临床试验技术指导原则中多次提到包括COA/eCOA在内的多种“以患者为中心”临床试验的远程应用技术，简单统计一下，三连发中“设计技术指导原则”全文63处提到了COA，“获益-风险评估技术指导原则”全文19处出现COA，而在“实施技术指导原则”中有14处关于COA同时有3处涉及eCOA。《以患者为中心的临床试验实施技术指导原则(征求意见稿)》中明确指出:“电子化COA(eCOA)具有可采集实时、真实的数据，数据转录容易等优势，可以结合可穿戴设备或移动电子平台(如手机app)实施，为受试者提供便利。”
指导原则通知一经发布，便成为行业热议话题。与之呼应，我们把目光放到近期举办的CSCO大会上，CDE杨志敏部长在回答问题时，也引用“以患者为中心”的标准对现场提问进行了回答。多项指导原则的发布，突显出重视临床研究中的患者体验、获益和感受，采集来自患者的数据愈发重要，我们可以看到美国的相关情况，目前接近90%的患者体验数据来自于临床结局评估(COA)，而COA中90%的数据则来自于PRO即患者报告结局。由此可见，PRO/COA在临床试验中的应用前景十分广阔。
说起DCT(远程智能化临床研究)的概念大家可能觉得比较新鲜，但COA的概念出现已久并在国外发展应用了十多年，自2018年引入中国之后也得到了长足发展与应用，随着中国的互联网及智能手机的普及，eCOA的使用变得越来越频繁，尤其是在新冠疫情期间。随着eCOA在国内的应用和推广，在为临床试验提供新的解决方案的同时，也存在着落地中国的“中国特色“，信华医药创始人、CEO林峰就eCOA应用中美对比的差异之处发表了自己的见解。
首先中国有自己的国情，比如遗传办相关法规。在临床试验过程中产生的人类遗传数据如涉及出境需要经过政府审批等手续，这是其他地区所不具备的；我国虽然已出台多项指导原则但对实践的细则尚不完善；其次在患者特点方面，国内几乎人手一部智能手机的情况下，患者使用自己的手机设备通过访问网站或安装应用程序即可完成数据填报及上传，使用过程中不增加患者负担且形式更加灵活，而国外在疫情之前eCOA主要通过为患者配送定制设备的方式来进行数据收集，虽然数据规整但灵活度有所欠缺；此外在项目启动时间要求方面，我们更加追求“中国速度”，申办方对项目启动时间的要求普遍较高。如何满足申办方或项目时间表要求，是需要重点考量的内容，信华医药近期在一项新冠药物的临床试验项目实现快速启动获申办方赞许。
从eCOA到DCT的过程中面临的机遇挑战，对此林峰也分享了自己的想法。eCOA作为DCT的核心组件，在智能手机普及率极大提高的背景下，临床试验中无论是电子化报告结局、可穿戴设备、再或是远程访视等应用都成为可能，为DCT的进一步发展提供技术前提。DCT在政策支持、技术成熟、疫情推动几大驱动因素下快速发展，研发成本高企也是助力DCT的一项重要内容，在新药开发的过程中通常面临着巨大花费，借助DCT的手段能够使患者招募更容易、项目开展更方便、远程参与更便捷，从而有效降低临床研究成本。
eCOA越来越多地使用，顺应临床试验中的数字化发展潮流，数字化时代下，技术变革带来传统临床试验的转型升级，能够及时收集患者数据，提高患者依从性，增加患者参与感，相信借助数字化等创新科技，从eCOA到DCT的发展虽踏浪而来，但终将乘风破浪。