2023年11月24日，CDE发布了关于《在罕见疾病药物临床研发中应用去中心化临床试验的技术指导原则（内部征求意见稿）》，在起草说明中CDE明确指出：“结合罕见病自身具有患者居住分散、给药途径差异较大、临床期间访视频次以及访视方式多等特征，DCT可为罕见疾病的临床试验提供更加灵活、可及的新路径。” 在罕见病研发领域实施DCT的需求最为迫切。此次的起草工作自2023年9月启动，分别于2023年10月和11月形成大纲与初稿，可谓又是一次“中国速度”的现实写照。 

    征求意见稿共分：背景、基本原则、设计与实施、应用场景和需关注的问题这五部分展开。罕见病患者具有其特殊的人群特点，除了患者人群基数较少，分布也很广泛之外，由于大多数为儿童期发病，儿童等人群需要特殊保护等增加了罕见病患者参加临床试验的难度。借助DCT灵活、可及的临床试验模式，不仅可以提高罕见疾病药物研发效率，优化患者体验，同时也可以更好的保护受试者。

（即保护受试者的安全与权益，以及确保数据真实、可靠、可溯源。）

（了解特定的患者人群在参与药物临床试验中存在的难点与痛点，并以解决这些难点与痛点为目标而设计与实施DCT。）

（根据试验主要目的，并结合患者需求和试验药物特点，合理采用具备可行性的DCT相关元素，并对试验进行整体设计。）

（建议当计划在罕见疾病药物临床研发中开展DCT时，在试验开展之前就建立质量管理体系，及早针对已知/潜在风险制定应对措施。）

    按照临床试验常规流程，DCT的应用作为指导原则的重点章节详细介绍了DCT/DHT可应用的场景，以及在具体环节中可能会面临的问题及需要注意的事项。

（医疗中心外招募、医疗中心内招募），解决罕见病临床试验的招募难题；

（包括电子与纸质的混合形式或完全电子化形式，以及儿童知情同意应考虑儿童的认知与理解水平）

（应针对性的考虑所收集的数据以及所需的评估程序，以及对研究者和受试者开展额外的培训）

（充分考虑药物的类型和特性、制定安全事件应对计划、明确药物管理计划，建立全流程的质量控制体系）

（居家治疗性DHT和数字测量和可穿戴设备，在使用DHT收集数据作为终点时，应选择合适于目标患者群体的DHT，同时确保研究终点经过全面而充分的验证。）

（在罕见病临床研究中，申办方需审慎考虑所应用/开发的eCOA工具的适用性）

（对适用性进行合理评估、确保就近医疗机构，包括设备和人员，均应经过相应资质评估和认可，有能力执行临床试验相关职责和功能、相关人员应具有相应专 业资质并接受培训、运输样本应确保其质量。）

（制定明确的安全监测计划，明确何时、在何种情况下以及如何收集安全性数据。若出现重大安全性风险，应立即停止DCT，并报告监管部门、伦理委员会与所有研究者。）

    在此次意见征求稿中，CDE提出：“鼓励在药物研发早期开展eCOA的开发，并适时恰当地延续至后续临床研究和关键注册研究中。” 作为中国eCOA领航者的信华医药在罕见病领域的数智化解决方案经验丰富，之前分享过一个儿童血友病的DCT应用案例，其中包括了代理人模式，此次也正式出现在了征求稿中（如下）。

    另一方面，由于在罕见疾病药物临床试验中的样本量可能很小，因此单个数据的质量应予以特别关注，确保数据可靠。由于传统临床试验未涉及的电子系统和流程，FDA与EMA先后发布电子数据/电子系统相关职能对DCT指南做补充。为了保证我国DCT临床试验数据的合规性和可溯源，指导原则在第五章“实施过程中需要关注的问题”对于合规性、数据安全性与数据可溯源新进行原则性要求，进一步保障指导原则的全面科学，具有实际知道意义。

    始终秉持一切为了患者的原则，CDE此次从罕见疾病切入发布了相关DCT技术指导原则是一个积极信号，推动中国临床研究更快更好地实现高质量发展，科技赋能的同时也别忘记了科技始终以为人本。

DCT：去中心化临床试验（Decentralized Clinical Trials，DCT）

DHT：数字健康技术（Digital health technologies，DHT）